Importanti sviluppi clinici nella ricerca contro la malattia di Huntington - Comune di Siena

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Importanti sviluppi clinici nella ricerca contro la malattia di Huntington

Siena Biotech S.p.A., società strumentale della Fondazione Mps attiva nel settore della ricerca e delle biotecnologie, ha compiuto un ulteriore passo avanti nello studio delle malattie rare e ancora senza una cura efficace come l’Huntington. Sono iniziati gli studi clinici di Fase II del composto di Siena Biotech, l’inibitore selettivo della Sirtuina 1 (noto come SEN0014196), sui pazienti affetti dalla malattia di Huntington.  Il prodotto SEN0014196, realizzato da Siena Biotech, è in sviluppo come terapia che può modificare il decorso clinico della patologia.  Nel 2010 la molecola ha ottenuto lo status di farmaco orfano sia dalla Food and Drug Administration  negli Stati Uniti d’America e dall’Agenzia Europea di Valutazione dei Medicinali. Lo scorso marzo anche il Dipartimento Australiano della Salute ha assegnato la qualifica di farmaco orfano al composto.Dopo aver concluso con successo la Fase I sui volontari sani nel 20010, è iniziato uno studio dell’inibitore su pazienti di sei paesi europei  attraverso il co-finanziamento  della Commissione Europea nell’ambito del 7° Programma Quadro. Lo studio ha lo scopo di accertare il coinvolgimento dell’enzima bersaglio e fornire dati sulla farmacodinamica per proseguire con i successivi  test di efficacia. Un’altra buona notizia nella lotta contro le malattie proviene dall’Huntington's Disease Network Europeo, un’organizzazione no-profit di clinici e ricercatori sulla malattia dell’Huntington ( www.euro-hd.net ), che ha appena patrocinato lo studio di Fase II che verrà condotto in circa 20 centri di ricerca in Germania, Gran Bretagna e in Italia, assicurando così un rapido reclutamento di pazienti e mettendo a disposizione infrastrutture con comprovata esperienza di ricerca che hanno portato a termine con successo diversi studi clinici in passato. Il passaggio della molecola prodotta da Siena Biotech alla Fase II, in tempi relativamente brevi per gli standard della ricerca con tutti  i possibili rischi associati,  conferma  l’importante investimento  della Fondazione Mps nella sua principale società strumentale e la bontà del modello di business e di ricerca adottato dalla stessa Siena Biotech. La malattia di Huntington – La malattia di Huntington è una malattia monogenica, autosomica dominante che dà origine ad una progressiva neurodegenerazione su un periodo di 10-25 anni al termine del quale il paziente soccombe per complicazioni quali collasso cardiaco o polmonite da aspirazione. La malattia di Huntington è la più studiata e meglio compresa di una classe di affezioni neurodegenerative causate da una espansione delle triplette CAG in diversi geni (Huntingtin, nel caso specifico). La malattia di Huntington è quindi anche considerata come un modello per questa classe di malattie. Siena Biotech S.p.A. è una  azienda innovativa di drug discovery, con un portfolio di progetti innovativi, alcuni già a livello di studi clinici; è concentrata sulla ricerca e lo sviluppo di nuove terapie contro le malattie neurodegenerative e nell’area oncologica. L’azienda, con sede a Siena, è organizzata su piattaforme tecnologiche avanzate e competenze necessarie per sostenere il processo di ricerca dalla validazione del target biologico fino agli studi clinici. L’azienda ha sviluppato un proprio portfolio costituito da progetti innovativi focalizzato su tre aree terapeutiche: malattia di Huntington, malattia di Alzheimer e Oncologia. I progetti stanno progredendo rapidamente attraverso il processo di Ricerca e Sviluppo, in alcuni casi l’avanzamento è fortemente accelerato dalle alleanze strategiche con multinazionali farmaceutiche di primissimo livello. Siena Biotech ha costituito un ampio network di collaborazioni esterne in ambiente accademico e industriale in sinergia con la R&S di eccellenza interna per creare una solida base scientifica per migliorare le  interazioni con pazienti e classe medica. Siena Biotech S.p.A. è una società strumentale della Fondazione Monte dei Paschi di Siena, che l’ha creata al fine di intervenire e stimolare efficacemente la ricerca scientifica e biotecnologica sul territorio, in conformità alle finalità statutarie e alla Mission della Fondazione stessa.Ulteriori informazioni su Siena Biotech sono disponibili sul sito: www.sienabiotech.com  La Fondazione Monte dei Paschi di Siena è un ente senza scopo di lucro che opera completamente nella sfera del diritto privato; persegue gli obiettivi di utilità sociale attraverso la gestione delle sue risorse, che derivano maggiormente dalla sua partecipazione di maggioranza nella Banca Monte dei Paschi di Siena. La missione della Fondazione Mps persegue gli obiettivi di utilità sociale e di interesse pubblico e l’attività istituzionale si concretizza nel sostegno economico a progetti propri, principalmente nel territorio di Siena e in Toscana. Fra i settori di intervento, la ricerca scientifica rappresenta un impegno primario, che si esprime attraverso il sostegno economico alla ricerca attraverso Toscana Life Sciences Foundation, un incubatore per lo sviluppo delle attività territoriali nel campo biomedico e attraverso Siena Biotech per la scoperta e lo sviluppo di cure terapeutiche.Ulteriori informazioni sulla Fondazioni Monte dei Paschi di Siena sono disponibili sul sito: www.fondazionemps.it